عقار جديد لمرض فقر الدم المنجلي في مراحله النهائية

المنامة : كُشف عن أمل جديد لمرضى فقر الدم المنجلي (SCD) مع الاكتشاف العالمي لدواء يُعتقد أنه سينهي معاناتهم بشكل دائم.

أعلنت شركة "إيماوس لعلوم الحياة"، وهي شركة أدوية حيوية دولية، مؤخراً أنها في طور جعل علاجها بـ "إل-جلوتامين" لمرض فقر الدم المنجلي رسمياً، متوقعة أن يتم الانتهاء من ذلك خلال شهر التوعية بمرض فقر الدم المنجلي الدولي الجاري (سبتمبر).

وذكرت الشركة أنها قدمت اتفاقية عدم الإفصاح (NDA) الخاصة بها إلى إدارة الغذاء والدواء (FDA) في الولايات المتحدة.

ووفقاً لوكالة أنباء تقرير الأمراض النادرة (Rare Disease Report)، فإن اتفاقية الشركة تتضمن بيانات من المرحلة الثالثة للتجارب السريرية التي أظهرت انخفاضاً في وتيرة نوبات فقر الدم المنجلي وحالات دخول المستشفى. بالإضافة إلى ذلك، أظهرت انخفاضاً في الأيام التراكمية للبقاء في المستشفى وانخفاضاً في معدل الإصابة بمتلازمة الصدر الحادة التي تهدد الحياة.

وأفادت الوكالة: "شملت التجربة السريرية 230 مريضاً من البالغين والأطفال الذين لا تتجاوز أعمارهم خمس سنوات، عبر 31 مركزاً متخصصاً في علاج فقر الدم المنجلي في الولايات المتحدة. ولم تكن هناك أي آثار جانبية كبيرة تُعزى إلى العلاج".

وفي غضون ذلك، قال يوتاكا نيهارا، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة إيماوس، في مقابلة تلفزيونية: "إنه حمض أميني يحتاجه الشخص الطبيعي بجرعات عالية إلى حد ما. إنه العمود الفقري للبروتين ومضادات السموم الأخرى. نحن واثقون من أنه سيقلل من تلف الهيموغلوبين، حيث يعاني مرضى فقر الدم المنجلي من مشاكل. كما سينخفض تلف خلايا الدم الحمراء في حالة مرضى فقر الدم المنجلي".

وأوضح قائلاً: "تكمن أهمية إل-جلوتامين في أنه على عكس الأحماض الأمينية الأخرى، فهو طريقة الطبيعة لتوفير أكبر قدر ممكن من الأحماض الأمينية التي يحتاجها الجسم دون أي آثار جانبية. وقد تم اختبار هذا العنصر وإثبات فاعليته في تقليل النوبات المؤلمة لمرضى فقر الدم المنجلي وتقليل بقائهم في المستشفى بنسبة 41 في المائة".

ومع ذلك، من المتوقع صدور إعلان من الشركة في سبتمبر، يؤكد اعتماد العلاج من قبل السلطات الدوائية الدولية.

يُعتقد أن البحرين تمتلك واحدة من أعلى نسب الإصابة بمرض فقر الدم المنجلي في الشرق الأوسط. ووفقاً لأحدث الأرقام الصادرة عن جمعية البحرين لرعاية مرضى فقر الدم المنجلي، توفي 20 بحرينياً بسبب المرض منذ يناير.

في عام 2015، توفي 31 مريضاً بسبب فقر الدم المنجلي. وقد توفي حوالي 20 مريضاً و11 مريضة في العام الماضي.

يوتاكا نيهارا، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة إيماوس